Última atualização: 01/04/2025
Em um marco histórico para a saúde pública brasileira, o Sistema Único de Saúde (SUS) anunciou que passará a fornecer, sem custos para as famílias, um dos medicamentos mais caros do mundo: o Zolgensma, cuja dose única pode chegar a R$ 7 milhões. A medida representa um avanço sem precedentes no cuidado de crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 — uma condição genética rara, progressiva e sem cura, que compromete severamente a mobilidade e a respiração de bebês. A distribuição gratuita do fármaco poderá transformar o prognóstico de centenas de crianças que dependem urgentemente de tratamentos inovadores para viver com mais qualidade e dignidade.
Brasil entre as potências da saúde pública
Com a implementação dessa medida, o Brasil se junta a um grupo seleto de apenas seis países que oferecem essa terapia gênica de ponta no sistema de saúde pública. De acordo com o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, esta é a primeira vez que o SUS disponibiliza esse tipo de intervenção, considerada uma das mais modernas do mundo. A iniciativa foi viabilizada através de um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado com a farmacêutica Novartis, fabricante do Zolgensma.
O modelo de parceria adotado prevê que o governo federal só fará o pagamento do medicamento caso os resultados esperados no tratamento sejam efetivamente alcançados. Essa estratégia de financiamento condicional visa garantir o uso eficiente dos recursos públicos, ao mesmo tempo em que oferece acesso a tratamentos de altíssimo custo a pacientes que antes dependiam de decisões judiciais ou campanhas públicas para ter acesso à medicação.
Perfil dos pacientes que terão acesso
O Zolgensma será oferecido a bebês com até seis meses de idade diagnosticados com AME tipo 1, desde que não estejam sob ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. A expectativa é que o tratamento, embora não represente uma cura definitiva, possa interromper a progressão da doença e possibilitar ganhos significativos em funções motoras, como engolir, sentar e manter o tronco ereto sem apoio.
O SUS disponibilizará o atendimento por meio de 28 centros de referência especializados no tratamento da AME, espalhados por 18 estados do país. Entre eles estão: São Paulo, Minas Gerais, Bahia, Ceará, Rio de Janeiro, Rio Grande do Sul, entre outros. As unidades estão sendo preparadas para realizar todos os procedimentos, desde o diagnóstico até a aplicação da dose única.
Formação especializada e acompanhamento rigoroso
De acordo com o Ministério da Saúde, uma força-tarefa já está em curso para qualificar as equipes médicas desses centros, em parceria com a Novartis. Após a aplicação do medicamento, será instaurado um comitê específico para monitorar o progresso de cada paciente ao longo de cinco anos, assegurando que todos os efeitos clínicos sejam acompanhados com precisão.
Nos próximos dias, o governo deve publicar o Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, documento oficial que irá detalhar os critérios para seleção dos pacientes, as fases de acompanhamento e os parâmetros de avaliação dos resultados. O protocolo será essencial para garantir a transparência e a efetividade da implementação do tratamento na rede pública. Veja também Hospital São José oferece atendimento especializado para casos graves de tuberculose com apoio de equipe multidisciplinar.
