Última atualização: 20/02/2025
O Sistema Único de Saúde (SUS) alcançou um marco inédito ao administrar, pela primeira vez, o medicamento Elevidys, considerado o mais caro já aplicado no Brasil. Com um custo estimado em R$ 11 milhões por dose, o remédio é uma esperança para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma condição rara que provoca deterioração progressiva dos músculos. A decisão de disponibilizar a terapia foi tomada em cumprimento a uma determinação do Supremo Tribunal Federal (STF), que exigiu a compra e aplicação do medicamento em crianças que atendem aos critérios médicos estabelecidos.
O tratamento foi realizado no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), um centro de referência no atendimento a doenças raras no país. Essa iniciativa representa um avanço na luta contra a DMD, embora também gere debates sobre a viabilidade financeira de tratamentos de alto custo no sistema público de saúde.
O medicamento e seu valor
O Elevidys, desenvolvido pela farmacêutica Roche, é uma terapia gênica inovadora destinada a retardar a progressão da DMD. Nos Estados Unidos, o custo do medicamento gira em torno de 3,2 milhões de dólares por dose. No Brasil, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estabeleceu o preço máximo de R$ 11 milhões, tornando-o o mais caro já disponibilizado pelo SUS. Até então, o recorde pertencia ao Zolgensma, utilizado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME).
Como funciona o Elevidys?
A DMD é causada por uma falha genética que impede a produção adequada da distrofina, uma proteína essencial para a integridade muscular. O Elevidys atua diretamente nesse problema ao fornecer uma cópia funcional do gene responsável pela distrofina, utilizando um vetor viral modificado para inserir o material genético corrigido nas células musculares. Embora não represente uma cura, os estudos indicam que a terapia pode estabilizar ou desacelerar a progressão da doença, oferecendo melhor qualidade de vida aos pacientes.
Aplicação e logística
A administração do Elevidys seguiu uma logística complexa e altamente controlada. O medicamento foi importado da Alemanha e chegou ao Brasil através do Aeroporto de Guarulhos, em São Paulo. No dia 11 de fevereiro, foi transportado para Porto Alegre, onde permaneceu armazenado em um ultra-freezer a -80ºC até sua aplicação nos dias 12 e 13 de fevereiro. O procedimento, que incluiu o preparo e a infusão do medicamento, levou aproximadamente duas horas.
Expectativa das famílias
Para os pais das crianças beneficiadas, o tratamento representa uma nova esperança. Alessandro Neves, pai de um dos pacientes, destacou que a possibilidade de estabilização da doença já é um grande avanço. “Só de saber que a progressão pode ser retardada, já nos sentimos abençoados“, afirmou. Já Luana Fassina, mãe de outra criança tratada, celebrou a conquista. “Ainda não consigo acreditar, mas graças a Deus e ao Ministério da Saúde, demos um passo rumo a uma vida mais digna para nosso filho.”
Monitoramento e futuro do medicamento no SUS
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o Elevidys com caráter excepcional, condicionando sua renovação à apresentação de dados adicionais sobre sua eficácia e segurança. O prazo de validade do registro se estende até dezembro de 2029. O monitoramento contínuo dos pacientes será essencial para avaliar os impactos do tratamento e sua possível incorporação definitiva ao SUS.
Além disso, a Roche solicitou formalmente à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) a análise para que o medicamento seja integrado ao sistema de saúde pública. Caso aprovado, o Ministério da Saúde será responsável pela decisão final sobre a inclusão permanente da terapia.
Reflexões sobre o custo e sustentabilidade
A chegada do Elevidys ao SUS levanta questionamentos sobre a viabilidade de tratamentos de altíssimo custo dentro de um sistema de saúde público e universal. Embora a aplicação do medicamento represente um avanço para portadores de doenças raras, especialistas alertam para a necessidade de um equilíbrio entre inovação médica e sustentabilidade financeira. A continuidade dessa política dependerá da comprovação dos benefícios do Elevidys e da capacidade do sistema de absorver os custos sem comprometer outros serviços essenciais. Veja também Crise no SUS: Fila de espera por cirurgias eletivas cresce 26% em um ano.
