Última atualização: 24/03/2025
O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um importante passo na área de doenças raras ao começar a disponibilizar, gratuitamente, um tratamento de ponta para crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. A partir desta segunda-feira (24), pacientes com até seis meses de idade poderão ter acesso ao medicamento Zolgensma, considerado um dos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões na rede privada. A medida representa um marco inédito para a saúde pública brasileira, colocando o país entre os poucos no mundo a ofertar essa tecnologia avançada no setor público.
Incorporação pioneira no SUS
De acordo com o Ministério da Saúde, essa é a primeira vez que o SUS adota uma terapia gênica em seu portfólio de tratamentos. A introdução do Zolgensma marca a entrada do Brasil em um seleto grupo de apenas cinco países com sistemas de saúde públicos que oferecem esse tipo de medicamento.
A terapia atua corrigindo o defeito genético responsável pela doença, permitindo que o organismo da criança produza uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.
O tratamento é indicado para crianças diagnosticadas com AME tipo 1 que tenham até seis meses de vida e que não estejam submetidas à ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. A seleção dos pacientes será feita por meio de uma triagem clínica, com base no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas definidos pelo Ministério da Saúde.
Parceria internacional e modelo de pagamento por desempenho
Para viabilizar a incorporação do Zolgensma, foi estabelecido um acordo com a indústria farmacêutica que condiciona o pagamento do medicamento ao sucesso terapêutico no paciente. O desempenho clínico será monitorado de forma contínua, considerando indicadores específicos de saúde da criança e qualidade de vida familiar.
As famílias interessadas devem buscar atendimento em um dos 28 centros de referência habilitados para a terapia gênica, distribuídos por estados como São Paulo, Minas Gerais, Rio de Janeiro, Paraná, Bahia, entre outros. A partir do acolhimento inicial, o paciente será encaminhado para avaliações detalhadas que determinarão a elegibilidade para o tratamento. Também será criado um comitê para monitoramento dos casos, uma vez que o medicamento é administrado em dose única.
Panorama da AME no Brasil
A atrofia muscular espinhal é uma condição genética rara que afeta menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos. Ela compromete funções motoras vitais, como respirar, engolir e se mover, devido à falha na produção de uma proteína essencial para os neurônios motores. Segundo estimativas do IBGE, cerca de 287 bebês nascidos em 2023 foram diagnosticados com algum tipo de AME.
Além do Zolgensma para AME tipo 1 em bebês, o SUS também oferece, para outras faixas etárias e tipos da doença, os medicamentos nusinersena e risdiplam, que exigem uso contínuo. Somente em 2024, mais de 800 prescrições desses fármacos foram emitidas no país. Veja também Navio Hospital Abaré inicia nova jornada de atendimento no interior do Pará.
